Nusinerseeni

Nusinerseenin rakenne
Nusinerseeni
Systemaattinen (IUPAC) nimi
?
Tunnisteet
CAS-numero 1258984-36-9
ATC-koodi M09AX07
PubChem CID 124037382
DrugBank DB13161
Kemialliset tiedot
Kaava C234H323N61O128P17S17Na17 
Moolimassa 303,353 g/mol
Farmakokineettiset tiedot
Hyötyosuus ?
Metabolia ?
Puoliintumisaika 135-177 päivää aivo-sekäydinnesteessä, 63-87 päivää veriplasmassa
Ekskreetio ?
Terapeuttiset näkökohdat
Raskauskategoria

C(US)

Reseptiluokitus

(FI)

Antotapa Injektio selkäytimeen

Nusinerseeni on SMA-tautiin käytettävä täsmälääke.

Lääke hyväksyttiin käyttöön Yhdysvalloissa loppuvuodesta 2016 ja Euroopassa toukokuussa 2017. Lääkkeen avulla puolet niistä lääkettä saaneista, joilla on SMA-taudin ykkösmuoto, kehittyy normaalisti. Myös ne joilla on kakkos- ja kolmosmuoto, saavat merkittävää hyötyä.[1] Suomessa lääke on käytössä nimellä Spinraza, ja se sai myyntiluvan heinäkuussa 2017.[2]

Lääke on hyvin kallis, mutta valmistaja tekee hinnasta salaisia sopimuksia eri maiden kanssa.[3] Suomessa Spinraza 12 mg / 5 ml injektioneste maksaa 100 867,20 €.[4]

Lähteet

  1. ”Hän on se, jonka silmät ovat täynnä iloa” – Viisivuotias Lucas Räisänen on vakavasti sairas, ja nyt viranomaiset pohtivat, saako hän jopa miljoonia maksavan lääkkeen Helsingin Sanomat 23.9.2017
  2. Spinraza. Smafinland.fi. Viitattu 10.3.2019
  3. Viiden lääkeannoksen tuoma toivo Helsingin Sanomat 10.3.2019
  4. Yliopiston Apteekki - Spinraza yliopistonapteekki.fi. 24.04.2019.

Aiheesta muualla

  • PubChem: Nusinersen (englanniksi)
  • Royal Society of Chemistry, ChemSpider: Nusinersen (englanniksi)
  • DrugBank: Nusinersen (englanniksi)
  • Kyoto Encyclopedia of Genes and Genomes (KEGG): Nusinersen (englanniksi)